Die Behandlung, insbesondere von Seltenen Erkrankungen, muss transparent und State-of-the-Art bleiben. Welche Möglichkeiten und Rahmenbedingungen es dazu braucht, erörterten Expertinnen und Experten im Rahmen eines PRAEVENIRE Gipfelgesprächs im Oktober 2023 mit dem Titel „Finanzierung der Behandlung seltener Erkrankungen“ in Wien.
Rainald Edel, MBA
Periskop-Redakteur
Seltene Erkrankungen bilden eine Gruppe von sehr unterschiedlichen und zumeist komplexen Krankheitsbildern, die erst in den letzten Jahren, nicht zuletzt durch die Fortschritte in den Bereichen der Genetik, Molekularbiologie und mithilfe des Einsatzes von Künstlicher Intelligenz (KI) verstanden werden. Dies bildet die Grundlage für neuartige, innovative aber auch potenziell hochpreisige Therapien. Womit die Finanzierung der Behandlung von seltenen Erkrankungen eine immer größere Herausforderung für das Gesundheitssystem wird. Die bestmögliche State-of-the-Art-Versorgung im Rahmen des solidarischen Gesundheitssystems für alle zu erhalten, ist ein Grundziel der unabhängigen Gesundheitsplattform PRAEVENIRE. Wie es auch in Zukunft gelingen kann, die Versorgung mit innovativen und gegebenenfalls hochpreisigen Therapien zu sichern und ein Abgleiten in eine Mehrklassenmedizin zu vermeiden, wurde im Rahmen eines Expertengesprächs im Oktober, zu dem der Verein PRAEVENIRE gemeinsam mit der Arbeiterkammer Wien geladen hat, diskutiert.
Patientenbedarf im Fokus: Neue Finanzierungsstrategie
Die Entwicklung innovativer Therapien durch umfassende und hoch spezialisierte pharmazeutische bzw. medizinische Forschung stärkt die Hoffnung von Betroffenen, dass ihnen geholfen werden kann. Allerdings rücken bei einem ganzheitlichen Blick auf medizinische Innovation auch andere Aspekte in den Fokus: Denn neben dem individuellen und gesellschaftlichen Nutzen, spielen die Fragen der Finanzierung und Finanzierbarkeit zentrale Rollen. Speziell die föderale (Finanzierungs-)Struktur im Spitalsbereich stellt eine Herausforderung für alle Beteiligten dar. Die Konsequenzen daraus manifestieren sich in österreichweiten Unterschieden in Bezug auf die Verfügbarkeit von medizinischen Ressourcen, Preisgestaltung von Therapien und auf die Verhandlungspfade. Diese Unterschiede können bei Betroffenen Unsicherheiten hervorrufen und die Gleichbehandlung erschweren. Eine bundesweite einheitliche Herangehensweise auf nationaler Ebene ist nicht nur aus organisatorischer Sicht sinnvoll, sondern auch im Interesse der Patientensicherheit und Qualitätssicherung, wenn Ärztinnen, Ärzte sowie demokratisch legitimierte Patientenvertretungen in den Entscheidungsprozess miteingebunden sind.
Bundesweit einheitlicher Therapiezugang
Derzeit führt jedes Krankenhaus eigene Verhandlungen mit den Pharmafirmen, die nicht transparent ablaufen, wodurch sie glauben „den besten Vertrag“ zu haben. Notwendig sind daher Prinzipien, nach welchen der Zugang zu und die solidarische Finanzierung von innovativen Therapien im Krankenhausbereich bundesweit einheitlich rechtlich gesichert, medizinisch angezeigt und patientenorientiert, nachhaltig und zukunftsweisend geregelt werden kann. Um sicherzustellen, dass die Behandlung dort erfolgt, wo es für die Patientin und den Patienten am sinnvollsten ist, schlägt die Arbeiterkammer Wien eine bundesweite und einheitliche Bewertung für hochpreisige und innovative Medikamente im intramuralen bzw. für die Schnittstellen zum extramuralen Bereich vor.
Therapiefreiheit muss erhalten bleiben
Der vorgeschlagene Ansatz sieht ein zweistufiges Verfahren vor, nämlich die Schaffung eines Bewertungsboards, das eine medizinisch-therapeutische Evaluation durchführt, und in einem zweiten Schritt eine Verbindlichmachung durch zum Beispiel eine Medikamenten-GmbH. Dies würde dazu beitragen, österreichweit einheitliche Standards für die Bewertung von medizinischen Behandlungen und Therapien zu etablieren, um die Gleichbehandlung der Patientinnen und Patienten zu fördern und Unsicherheiten im Zusammenhang mit regionalen Unterschieden zu reduzieren. Die bestehenden Patientenrechte und die Letztentscheidung des behandelnden Arztes, der behandelnden Ärztin bzw. der Krankenanstalt, Arzneimitteln im Rahmen der Therapiefreiheit anzuwenden, dürfen durch das Board nicht beschränkt werden. Rechtlich muss sichergestellt werden, dass innovative Produkte auch vor einer Bewertung durch das Board bzw. im Einzelfall auch bei negativer Bewertung dennoch angewendet werden können. Die Verbindlichmachung soll im Sinne einer Positivliste verstanden werden, das heißt, dass die Verabreichung der positiv bewerteten Medikamente bundesweit auch tatsächlich sichergestellt ist. Wichtig ist, dass neben Patientenvertretern nur fachkundige Personen aus den Bereichen Humanmedizin und Pharmazie im Gremium sitzen. Möglicherweise würde es auch Sinn machen, auch Ethikerinnen und Ethiker für manche Entscheidungen beizuziehen.
Transparenz in allen Entscheidungsprozessen
Unter den Diskussionsteilnehmenden herrschte Einigkeit darüber, dass innovative Therapien, besonders für Indikationen mit niedriger oder uneinheitlicher Prävalenz bzw. Inzidenz, nur durch nachhaltige Finanzierungslösungen geregelt werden können. Die Ergänzung traditioneller Modelle durch innovative Ansätze, wie einen bundesweiten Finanzierungstopf, könnte einen bedeutenden Fortschritt darstellen. Ein bundeseinheitlicher Ansatz hätte zudem den klaren Vorteil, dass Anreize für Ablehnungen von Kostenübernahmen wegfallen. Dabei ist eine klare Definition der für diese Finanzierung in Frage kommenden Therapien von entscheidender Bedeutung. Dies würde nicht nur eine gesundheitsökonomische Grundlage für die Planung schaffen, sondern auch eine angemessene Dotierung eines solchen Finanzierungstopfes ermöglichen. Therapien, die erfolgreich bewertet wurden und für die eine Einigung über die Finanzierung besteht, könnten so in allen Bundesländern in geeigneten Krankenanstalten für die Patientinnen und Patienten verfügbar gemacht werden.
Patientennutzen: Jeden Fall einzigartig behandelt
In der Diskussion kam klar zum Ausdruck, dass solche Finanzierungsmodelle nur dann eine akzeptable Lösung im Sinne der Patientinnen, Patienten darstellen, wenn mehrere Faktoren gewährleistet sind: Sicherstellung des Patientennutzens durch klare Evidenzbasierung – eine entsprechende Anerkennung ist dabei ein wichtiger Schritt. Da in der medizinischen Indikationsstellung keine Schwarz-Weiß-Entscheidungen getroffen werden können, ist hier auch die Entscheidungsfreiheit der Ärztin, des Arztes zu berücksichtigen. Weiters muss dort, wo eine Therapie verschrieben wird, ein österreichweit gleicher Patientenzugang ermöglicht werden. In der Praxis bedeutet das: Gleiche Sachverhalte erfordern gleiche Entscheidungen. Denn die Qualität des Versorgungsangebotes darf und kann nicht von der Postleitzahl der Betroffenen abhängen. Nur so ist auch ein bundeslandüberschreitender Austausch der inländischen Gastpatienten vermeidbar.
Passende Finanzierungsmodelle suchen
Für Österreich gibt es drei realisierbare konkrete Finanzierungsmodelle, aufbauend auf zum Teil bereits bestehenden Ansätzen: Outcome-based Payments orientieren sich an der tatsächlichen Leistung der Therapie nach vorab definierten und messbaren Kriterien. Overtime Payments sehen eine gestaffelte Bezahlung der Therapie für alle Patientinnen und Patienten innerhalb einer vereinbarten Zeitperiode vor. Subscription Payments, quasi das „Netflix-Modell“, erzielen eine Trennung der Bezahlung von der Anzahl der Betroffenen, welche eine Therapie erhalten. Dreh- und Angelpunkt bei Überlegungen zu Finanzierungs- und Bezahlmodellen ist jedenfalls die medizinische Evaluierung neuer Therapien. Sie muss auf Ebene der jeweiligen indikationsspezifischen medizinischen Expertinnen und Experten erfolgen, etwa auf Fachgesellschaftsebene; und die nachgeordnete ärztliche Entscheidung über ihren Einsatz muss im Einzelfall erfolgen.
Strategische Prinzipien
Das oberste Ziel in der Therapieversorgung muss es sein, einen raschen und bundesweit einheitlichen State-of-the-Art-Zugang für alle Patientinnen und Patienten zu ermöglichen. Dabei muss, so die einhellige Meinung der Teilnehmenden, beachtet werden, dass gleiche Sachverhalte auch gleiche Entscheidungen erfordern. Zusätzlich gilt es, regulatorische Hürden zu identifizieren und zu beseitigen. Hier ist das Miteinander sämtlicher Player im Gesundheitssystem der Schlüssel zum Erfolg, denn diese Hürden sind multifaktoriell. Wie komplex die Aufgabestellung ist, zeigt sich an den unterschiedlichen, teils kontroversiellen Standpunkten, die von Patientenvertretern, Behörden, Sozialversicherungsträgern sowie der Pharmaindustrie, zum Thema Bewertungsboard eingenommen werden. Einig waren sich die Teilnehmerinnen und Teilnehmer im PRAEVENIRE Gipfelgespräch, dass die Strategie dahin gehen sollte, die relevanten Expertinnen und Experten an einen Tisch zu bringen und sie zu ermutigen, gemeinsam medizinische Behandlungspfade zu entwerfen. Dabei geht es nicht nur um die Entwicklung eines solchen Pfades, sondern auch um die Festlegung von Kriterien. Dabei sollen die Patientinnen und Patienten im Mittelpunkt stehen und ihre Bedürfnisse mit höchster Priorität berücksichtigt werden.
Zu bedenken gilt es auch, dass für einen starken medizinischen und innovativen Standort Österreich Vorhersehbarkeit und Planbarkeit wesentliche Kriterien sind. Uneinheitliche Regelungen bezüglich der Anwendung von Therapien oder unklare Aussagen schwächen das Vertrauen und die Bereitschaft der Pharmaindustrie, Österreich weiterhin frühzeitig mit innovativen Therapien zu beliefern. Dies würde einen eklatanten Nachteil für Patientinnen und Patienten bedeuten, der sich deutlich auf Therapiechancen und Heilungserfolge auswirke, so die Warnung der Expertinnen und Experten.
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