Die CAR-T-Zelltherapie ist als innovative zelluläre Immunbehandlung von Patientinnen und Patienten mit malignen Krebserkrankungen in Österreich in der klinischen Praxis angekommen. Durch Indikationserweiterungen und geplante Neuzulassungen diverser Präparate entstehen Chancen – aber auch Herausforderungen. Diese haben Top-Expertinnen und -Experten im Rahmen eines PRAEVENIRE Gipfelgesprächs in Alpbach diskutiert.
Lisa Türk, BA
Periskopredakteurin
Von anfänglichen Debatten zu Zertifizierungsprozessen spezialisierter Zentren, über die Etablierung von Experten-Netzwerken und die therapeutische Anwendung bis hin zum heutigen Einzug in die Regelversorgung – in der CAR-T-Zelltherapie blickt man auf zahlreiche Meilensteine zurück. In Europa ist bereits in naher Zukunft von Indikationserweiterungen, Zulassungen neuer Generationen zellulärer Behandlungen und zunehmenden Patientenzahlen auszugehen, sowohl in der kommerziellen Behandlung als auch im Zuge klinischer Studien.
Mit diesen an sich positiven Entwicklungen gehen zahlreiche Fragen einher, insbesondere finanztechnischer Natur. Diesen Herbst finden nun die Verhandlungen zum Finanzausgleich statt. Die Option liegt nahe, die CAR-T-Zelltherapie in Sachen Finanzierung und Lastenausgleich neu und adäquat zu positionieren sowie zukunftsfit zu gestalten. „Wir sind in der Diskussion rund um die CAR-T-Zelltherapie schon ein großes Stück vorangekommen. Dennoch ist weiterhin Luft nach oben. Der Experten-Dialog ist wesentlich, wenn es darum geht die Versorgung schwerkranker Krebspatientinnen und -patienten stetig zu verbessern“, betonte Elham Pedram, PhD, Director Sales & Marketing, Cell Therapy bei Gilead Sciences, Kite Pharma.
CAR-T-Zelltherapien werden budgetrelevant werden - und müssen deutlich kostengünstiger werden.
Medizinischer Ausblick
Status quo und zukunftsweisende Entwicklungen in der CAR-T-Zelltherapie veranschaulichte zunächst Univ.-Prof. Dr. Antonia M.S. Müller, Klinik für Blutserologie und Transfusionsmedizin, Medizinische Universität Wien/Allgemeines Universitätsklinikum Wien. Im Augenblick seien Behandlungen mit CAR-T-Zellen erst nach einer gewissen Anzahl von Vortherapien zugelassen.
„Ein weiterer individuell-gesundheitlich sowie gesamt-ökonomisch richtungsweisender Aspekt zugunsten der CAR-T-Zelltherapie sei die kürzere Behandlungsdauer im Vergleich zu Standard-of-Care-Therapien. „Betrachtet man Administration, Diagnostik, Inpatient Service, aktive Behandlungszeit, Entlassungsmanagement und stationäre Versorgung, fällt auf, dass vor allem Letztere im Rahmen der CAR-T-Zelltherapie deutlich kürzer als bei Standard-of-Care-Therapien ist“, so Müller. Die Kosten eines CAR-T-Zellpräparats per se seien im Vergleich zur Stammzelltransplantation teurer; ließe man das Produkt allerdings außen vor, so bräuchte die autologe Transplantationsvariante unter Einberechnung aller Posten mehr Ressourcen. CAR-T-Zelltherapien werden budgetrelevant werden – und müssen deutlich kostengünstiger werden“, betonte Müller.
Mit einzubeziehen sei, so Univ.-Prof. Dr. Josef Smolle, Abgeordneter zum Nationalrat und Gesundheitssprecher der ÖVP, auch die Preisbildung aufgrund von Angebot und Nachfrage. „Das Auftreten von Konkurrenzprodukten wird die allgemeine Preisbildung mit Sicherheit dynamisch beeinflussen. Gleichzeitig muss Österreich als pharmazeutischer Standort natürlich darauf achten, dass das Ganze auf Dauer lebbar bleibt“, so Smolle. Die Kernfrage stellte schließlich Müller: „Um wie viel müssen die Kosten sinken, sodass CAR-T-Zellen für die Gesundheitssysteme finanziell tragbar werden?“ Klar sei allenfalls, dass die hohen Behandlungskosten nicht auf die Kliniken abgewälzt werden dürfen. Denn die Folge wäre nicht nur eine ungleiche Lastenverteilung, sondern vor allem eine Unterversorgung der Patientinnen und Patienten.
Neue Denkweise der Politik
Vor dem Hintergrund der aktuellen gesundheitssystemischen Mangelzustände – darunter Verlust an Manpower, knappe Spitalsressourcen, Pflegenotstand und lange Wartezeiten auf Diagnosen und Therapien – erörterte Univ.-Prof. Dr. Richard Greil, Salzburger Cancer Research Institute, Universitätsklinik für Innere Medizin III, den Stellenwert moderner Medikamente. „Wir können durch den adäquaten und vor allem früheren Zugang zu innovativen Präparaten die überbordenden Probleme und Herausforderungen im Gesundheitssystem kompensieren. Diese Power und zugleich Ressource sind nicht zu unterschätzen. Was es braucht, ist eine neue Denkweise der Politik.“
Als kritisch erachtete der Experte vor allem die Unterutilisierung von CAR-T-Zelltherapien in Österreich. Die Gründe dafür seien mannigfaltig und würden von einer Überschätzung des Nebenwirkungspotenzials bis hin zu „ungerechtfertigten Rechtfertigungen“ seitens behandelnder Spezialistinnen und Spezialisten reichen. Diesen obliegt im Endeffekt allerdings die Einzelverantwortung für die Verschreibung einer Therapie. Zugunsten des Patientenwohls verlangt die österreichische Gesetzeslage von Ärztinnen und Ärzten, nach dem aktuellen Stand der Wissenschaft zu behandeln. „Letztlich ist es aber Aufgabe der Politik, dies auch zu ermöglichen und sicherzustellen“, ergänzte Smolle. Ärztliche Entscheidungen sollten, so auch Priv.-Doz. Dr. Michael Gorlitzer, MBA, Facharzt für Herz- und Gefäßchirurgie und Abgeordneter zum Wiener Landtag und Gemeinderat, keinesfalls von Medikamentenkosten getriggert sein. „Die Entscheidung für oder wider eine Behandlung ist rein medizinischen und keinesfalls politischen Ursprungs“, unterstrich Hon. Prof. Bernhard Rupp, MBA, Kammer für Arbeiter und Angestellte für Niederösterreich.
Auch der Fachkräftemangel in der Onkologie sei eine „gesellschaftliche Herausforderung“, wie die Expertinnen und Experten unisono feststellten. „Wir müssen darauf achten, dass junge Kolleginnen und Kollegen, die in Österreich ausgebildet werden, auch hierbleiben. Das Manko an Ausbildungsstellen führt seit Jahren dazu, dass engagierte Jungmedizinerinnen und -mediziner ins Ausland abwandern. Dabei hätten wir die Strukturen in Österreich, wir haben ein hoch ausgeprägtes Bildungssystem. Wir müssen es aber auch nutzen“, erklärte Dr. Gerald Michael Radner, Vorstandsmitglied der Ärztekammer für Wien.
In der Ressourcenplanung braucht es den nötigen Weitblick, um vorausschauend agieren zu können.
Innovationstreiber Onkologie
Grundsätzlich ist die Onkologie jenes medizinische Fachgebiet, das die meisten Neuentwicklungen von Medikamenten aufweist. Laut Positionspapier der Pharmig wurden in den letzten 20 Jahren in der Onkologie 141 neue Medikamente zugelassen. „Einige große Gamechanger haben es uns ermöglicht, die Patientenanzahl zu verdoppeln. Nachdem auch die Prävalenzen in den nächsten Jahren steigen werden, werden wir extrem viele Patientinnen und Patienten zu behandeln haben. Wir brauchen innovative Medikamente – und auch Fachkräfte. Wir müssen uns auf allen Ebenen vorbereiten – jetzt“, appellierte Prim. Doz. Dr. Hannes Kaufmann, Klinik Favoriten. Trotz der Zulassung zahlreicher innovativer Medikamente sei, so Greil, die Entwicklung der Medikamentenkosten im Verhältnis zu den Gesamtgesundheitskosten in Österreich extrem unspektakulär und praktisch seit 2004 weitgehend konstant – im Spital fallen nach Stand 2019 lediglich sechs bis zehn Prozent der Kosten auf Onkologika. Da stellt sich die Frage, weshalb die Auswirkungen der Implementierung der CAR-T-Zelltherapie derart gefürchtet werden. Nichts sollte nüchterner und neutraler betrachtet werden als jene Kosten, mit denen wir bestenfalls das Überleben von Patientinnen und Patienten sichern können“, so Greil. „Wirklich relevant ist in puncto Therapieentscheidung vor allem die Patientenselektion“, ergänzte Gorlitzer. Diese ist im Falle der CAR-T-Zelltherapie durch spezialisierte Tumorboards geregelt, in welchen Expertinnen und Experten entsprechend der Leitlinien eruieren, ob eine Patientin, ein Patient für die Therapie geeignet ist. „Dieses CAR-T-Netzwerk ist ein Best-Practice-Beispiel, das allenfalls die Verantwortung der behandelnden Ärztinnen und Ärzte widerspiegelt, festhält und sichern sollte“, so Mag. Gernot Idinger, Apothekenleiter im Klinikum Steyr, Gesundheitsholding Oberösterreich.
Horizon Scanning
In Wien beobachte man die Entwicklungen der CAR-T-Zelltherapie „entspannt aber sehr genau“, man sei „in engstem Austausch mit den Expertinnen und Experten sowie den Herstellern“, wie Benjamin Riedl, MSc, Wiener Gesundheitsverbund – Abteilung für Gesundheitsökonomie, betonte. „Auch in der angesprochenen Planung von Ressourcen denken und agieren wir in Wien langfristig, um im Bedarfsfall die erforderlichen Kapazitäten und Strukturen für die Patientinnen und Patienten zur Verfügung stellen zu können“, so Riedl. Denn sollten die Entwicklungen in Richtung der Behandlung von soliden Tumoren oder der Möglichkeit zur Verabreichung von CAR-T-Zelltherapien im ambulanten Setting gehen, brauche man entsprechend qualifiziertes Personal und adäquate Infrastruktur. „Sinnvoll ist es, sich bereits jetzt zu diesen Themen abzustimmen – noch bevor diese möglichen Szenarien eintreten. Denn dann könnte es zu spät sein“, so Riedl.
Rechtssicherheit auf Arzt- und Patientenseite
Neben der Sicherstellung der Therapiefreiheit von Ärztinnen, Ärzten und fairen Zugangschancen zu innovativen Therapien für alle qualifizierten Patientinnen, Patienten benötige es auch Rechtsinstrumente, um die Interessen der Betroffenen durchzusetzen, wie Rupp betonte. „Wir brauchen rechtliche Regelungen, die es ermöglichen, Missstände in Sicherheit zu artikulieren – im Falle von Medizinerinnen und Medizinern ohne dabei die eigene berufliche Zukunft zu gefährden. Wir brauchen smarte Lösungen“, so Rupp. Die Patientensicht verdeutlichte auch Elfi Jirsa, Myelom- und Lymphomhilfe: „Es ist ganz wesentlich, dass Betroffenen verlässliche Informationen zu ihrer Erkrankung und den rechtlichen Gegebenheiten bekommen. Ich wünsche mir, dass Ärztinnen, Ärzte und Patientinnen, Patienten in jedem Fall miteinander vernetzt werden und die Option haben, rechtzeitig miteinander ins Gespräch zu gehen, um passende Entscheidungen zu treffen, solange dies überhaupt noch möglich ist.“
Wir brauchen Entscheidungsgrundlagen, Mechanismen und Vorkehrungen – auf der Finanzausgleichsebene und auf der juristischen Ebene.
Schulterschluss zugunsten Betroffener
Um qualifizierten Patientinnen und Patienten die passende Therapie zukommen zu lassen, gehe es, so Smolle, am Ende des Tages vor allem darum, „an einem Strang zu ziehen und eine gemeinsame Finanzierung – aus welchen Töpfen auch immer – auf die Beine zu stellen.“ Eine Implementierung innovativer Dienstleistungen etwa ins LKF-System sei, wie Rupp ergänzte, vorerst nicht zielführend, zumal der Rechnungshof kritisiert habe, das LKF-System werde in Österreich von allen Bundesländern und Trägern unterschiedlich interpretiert und gelebt.
„Die Lösung liegt meines Erachtens darin, den Kostendruck von den Trägern zu nehmen und vorerst über Extrafonds bzw. Innovationsfonds zu gehen“, erklärte Rupp. Abschließend betonte er im Hinblick auf den bevorstehenden Finanzausgleich, wie wichtig es gerade jetzt sei, als medizinische Expertinnen und Experten auf konstruktive Weise an die Politik heranzutreten und den notwendigen Weitblick in puncto innovativer Therapien zu vermitteln. „Wir brauchen den Drive forward. Wir brauchen Entscheidungsgrundlagen, Mechanismen und Vorkehrungen – auf der Finanzausgleichsebene und auf der juristischen Ebene. Andernfalls wird es uns aufstellen.“
Teilnehmende des Gipfelgesprächs (v. l.):
Stephan Rebhandl
Gerald Radner
Elham Pedram
Hannes Kaufmann
Gernot Idinger
Robin Pancheri
Benjamin Riedl
Bernhard Rupp
Bernd Schöpf
René Resch
Hanns Kratzer
Digital dazugeschaltet (von oben nach unten):
Elfi Jirsa
Josef Smolle
Richard Greil
Michael Gorlitzer
Antonia Müller
Abonnieren Sie PERISKOP gleich online und lesen Sie alle Artikel in voller Länge.
